Des cellules souches vont permettre de soigner les maladies neuromusculaires

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2013/02/01 > BE Italie 111 > Des cellules souches pour soigner les maladies neuromusculaires

Une étude de l'université de Milan en collaboration avec l'Irccs [1] Eugenio Medea (Lecco, Lombardie), a permis de démontrer de manière expérimentale chez des rats de laboratoire, qu'il est possible d'utiliser l'ingénierie génétique et les cellules souches pour produire des neurones sains, et faire ainsi disparaitre les symptômes de l'atrophie musculaire vertébrale. L'étude a été publiée sur la revue Science Transnational Medecine.

L'atrophie musculaire spinale (ou amyotrophie spinale) est une maladie génétique qui touche les motoneurones, les cellules du système nerveux qui ordonnent aux muscles de bouger. La cause de cette maladie est une mutation ou délétion au niveau du gène SMN1 (Survival Motor Neuron 1) et l'impossibilité du gène analogue SMN2 de corriger ce problème. Car SMN2 permet de créer un composé non fonctionnel, bien que le gène codant diffère d'un seul nucléotide de SMN1.

L'équipe coordonnée par Stefania Corti de l'université de Milan, a utilisé une variante animale de la maladie afin d'étudier les potentialités des cellules souches en tant qu'instrument thérapeutique contre l'atrophie musculaire spinale. Pour ce faire, les chercheurs ont prélevé des cellules souches chez un patient atteint de la pathologie et les ont modifiées en y insérant une portion d'ADN capable de corriger le gène SMN2 : le but étant que SMN2 puisse coder une protéine fonctionnelle et similaire à celle codée par le gène SMN1. Les cellules souches ont été cultivées in vitro afin d'obtenir des motoneurones sains, et qui ont été par la suite inoculées aux cobayes. Les scientifiques ont observé que les neurones transplantés chez des rats nouveaux nés avant l'apparition des symptômes typiques de la maladie, réussissaient à retarder la progression de la maladie et à améliorer la croissance et les capacités motrices des animaux.

Au vue de ces résultats, des cellules souches modifiées pourraient devenir un procédé à la base de thérapies contre les maladies neuromusculaires.

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[1] Institut d'hospitalisation et de soin à caractère scientifique